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科学 | 2023年10月4日

针对心脏病的潜在遗传原因

皇冠体育娱乐场网址的研究人员正在利用该公司的专业知识,将基因发现转化为潜在的变革性药物,以解决某些心血管疾病的根本原因.

RARE学者计划为患有遗传疾病的大学生提供支持

该计划的创建是为了支持美国.S. 患有四种罕见遗传病之一的大学生,在学校和社区活动中表现出卓越的领导能力和参与能力.

生物蛋白团队使用遗传专业知识和计算工具来瞄准更常见的条件

对于遗传学家丹尼尔·加夫尼(Daniel Gaffney)来说,成为基因如何影响人类健康的专家还不够. 他想用这些知识改善生活的动力使他来到了皇冠体育娱乐场网址, 他在哪里找到了将科学进步转化为解决遗传问题的药物的共同承诺. 自从今年早些时候加入公司以来,丹已经帮助它的[…]

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抚养一个患有血友病的孩子:皇冠体育娱乐场网址员工Jess Klass分享她的故事

在我的兄弟患有血友病a的陪伴下长大,并在出血性疾病社区工作了多年, 杰斯·克拉斯以为自己对血友病了如指掌.

科学 | 2023年6月29日

皇冠体育官网批准皇冠体育娱乐场网址基因疗法治疗遗传性出血性疾病

皇冠体育娱乐场网址很高兴地与大家分享,美国将在美国举行的.S. 食品和药物管理局批准了皇冠体育娱乐场网址治疗遗传性出血性疾病的基因疗法. 开发一次性疗法并将其带过终点线, 先是在欧洲,现在是在美国, 是一个全球性的努力吗. 皇冠体育娱乐场网址的团队在科学、医疗、制造和监管方面取得了前所未有的成就[…]

主席兼首席执行官的留言

亲爱的皇冠体育娱乐场网址股东:2022年, 皇冠体育娱乐场网址实现了创纪录的收入,并转向GAAP盈利能力, 使今年成为公司真正转型的一年,并为长期增长奠定基础. 针对软骨发育不全儿童的VOXZOGO在全球的推出帮助推动了收入的增长. 皇冠体育娱乐场网址相信欧洲有条件地批准皇冠体育娱乐场网址的基因治疗[…]