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推进皇冠体育娱乐场网址对基因治疗研究的理解,一次发表一篇文章

科学 | 2022年3月25日

Dr. Wong Wing Yen, 皇冠体育娱乐场网址高级顾问. 以前, 她曾担任皇冠体育娱乐场网址集团副总裁兼全球医疗事务主管,领导皇冠体育娱乐场网址药物开发的医疗方面,以实现最佳患者结果,并拥有从临床研究到全球医疗事务活动的药物开发的良好记录,以支持已批准和正在开发的治疗药物.

皇冠体育娱乐场网址公布血友病A期临床试验数据 新英格兰医学杂志

40年前,基因治疗的想法看起来像是科幻小说. 使用改良病毒或其他分子工具向人类细胞传递基因蓝图? 不难想象,将这项技术从怀疑论者的领域转移到临床研究所需的西西弗斯之旅. 然而,科学已经把皇冠体育娱乐场网址带到了一个令人兴奋的时刻,基因治疗研究正在迅速发展,大量正在进行的研究每天都在告诉皇冠体育娱乐场网址更多关于如何针对遗传疾病和制造基因疗法的知识.

皇冠体育娱乐场网址很高兴能成为这一旅程的一部分. 在皇冠体育娱乐场网址, 在皇冠体育娱乐场网址众多正在进行的研究中,有一项针对严重血友病a的三期试验,这是所有基因治疗中规模最大的三期研究之一, 也是血友病A基因治疗的最长临床经验. 该研究的其他数据发表在 新英格兰医学杂志 (NEJM), 这是第三篇详细介绍这种研究性治疗的文章 杂志. 该出版物提供了为期一年的三期临床研究数据, 皇冠体育娱乐场网址的研究结果进一步支持了哪一点 上个月提出的 欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD). 这篇文章也被刊登在同一期的社论中 杂志 将基因治疗研究置于现有管理方案的背景下.

皇冠体育娱乐场网址很自豪能够成为严重血友病A基因治疗研究的先驱,并分享个体患者数据,以促进对这种潜在变革性药物的完整数据集的更全面了解,汉克·富克斯说, M.D.他是皇冠体育娱乐场网址全球研发总裁. “valoccogene roxaparvovec的研究时间比其他任何治疗血友病A的基因疗法都要长, 年复一年, 皇冠体育娱乐场网址继续增加皇冠体育娱乐场网址对这种研究性疗法如何潜在地造福A型血友病患者生活的了解. 皇冠体育娱乐场网址感谢研究参与者和研究者在这一发展计划中所起的重要作用, 包括GENEr8-1, 最大的血友病A基因治疗研究.” It is important to note that research into valoctocogene roxaparvovec is ongoing; it has not been determined to be safe or effective or approved for use outside of a clinical trial.

除了在NEJM上分享的发现之外, 皇冠体育娱乐场网址正在与valoccogene roxaparvovec同时进行多项研究, 包括对人类肝脏活检的分析和一项评估预防性皮质类固醇治疗方案对严重a型血友病患者服用伐罗替克后FVIII表达影响的研究.

这些研究中的每一个都有助于回答关于生物蛋白项目和基因治疗的具体问题. 皇冠体育娱乐场网址在基因治疗研究方面的持续投资旨在帮助推进整个基因治疗领域,以满足患者的迫切需求. 这项研究的发表标志着这一过程中令人兴奋的一步, 皇冠体育娱乐场网址期待着学习和分享更多.

Dr. Wong Wing Yen是皇冠体育娱乐场网址集团副总裁兼全球医疗事务主管,领导皇冠体育娱乐场网址的医疗方面的药物开发,以获得最佳的患者治疗效果,拥有从临床研究到全球医疗事务活动的药物开发记录,以支持已批准和正在开发的治疗药物.

Dr. Wong也是一位在血友病和血红蛋白病患者的治疗和管理方面有成就的医生,在儿科血液学/肿瘤学方面拥有超过20年的经验,发表了50多篇同行评审的临床和科学出版物.