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  • Cell Culture

    支持细胞系生长的营养液.

  • Enzyme

    一种由活细胞产生的蛋白质,在体温下引起特定的生化反应.

  • Enzyme Cofactor

    用于“激活”特定酶的天然分子.

  • 酶替代疗法(ERT)

    一种旨在解决与溶酶体贮积障碍或其他以酶缺乏为特征的疾病相关的潜在酶缺乏的治疗方法.

  • Exon

    片段DNA或RNA分子中包含蛋白质或肽序列编码信息的片段.

  • Host Cell

    经过基因改造以产生特定蛋白质的细胞,用作“种子”以产生与之完全相同的细胞(细胞系)。.

  • 溶酶体贮存障碍(LSD)

    以细胞溶酶体内底物堆积为特征的一种紊乱.

  • Lysosome

    利用酶消化细胞内废物和物质的细胞器.

  • 粘多糖病I型(MPS I)

    一种溶酶体贮存障碍,其特征是缺乏酶,α - l -伊杜糖醛酸酶.

  • 粘多糖病(MPS VI)

    一种以酶缺乏为特征的溶酶体贮存紊乱, n -乙酰半乳糖胺4-磺化酶(芳基磺化酶B).

  • Organelle

    细胞内执行特定功能的小结构, 类似于人体器官的.

  • 孤儿药认定

    A U.S. 美国食品和药物管理局授予正在开发的用于治疗影响少于200人的疾病的研究产品的指定,在美国有000名患者. 具有孤儿药地位的产品首先被批准用于特定适应症,在美国有7年的市场独占权.

  • 孤儿药认定

    欧洲医学评价机构授予用于治疗影响少于五分之十的疾病的试验性产品的称号,000名患者. 具有孤儿药地位的产品是第一个被批准用于特定适应症的产品,在欧盟拥有10年的市场专有权.

  • 苯丙氨酸羟化酶(PAH)

    苯丙氨酸一种代谢苯丙氨酸所需的酶,苯丙氨酸是一种在大多数含蛋白质食物中发现的氨基酸. 患有PKU的人缺乏足够数量的这种酶.