© 2023 皇冠体育娱乐场网址. 版权所有.

二十多年的人,家庭和毅力

In 1997, 该公司的成立是为了在小患者群体中发挥巨大作用, 重点关注服务不足的罕见病患者社区急需的关注. 皇冠体育娱乐场网址试图帮助那些声音总是听不到的患者,并治疗那些不总是在主流医学对话中出现的疾病. 纵观其历史,皇冠体育娱乐场网址一直孜孜不倦地通过追求大胆的科学来改变世界. 皇冠体育娱乐场网址第一个被批准的治疗方法是受到一位父亲的启发,他拒绝接受他儿子罕见的诊断缺乏可行的治疗方法. 坚持不懈地追求通过治疗的力量改变他儿子的未来,这是皇冠体育娱乐场网址今天的核心.

Since then, 皇冠体育娱乐场网址继续开发并引入了八种首创或同类最佳的基因疾病治疗方法,这些方法的治疗选择有限,甚至没有.

通过短片“寻找明天”了解更多皇冠体育娱乐场网址的历史和皇冠体育娱乐场网址是如何开始的.”

图片:一本稀有品种的书封面

你也可以阅读更多皇冠体育娱乐场网址的遗产与 A Rare Breed.

A Rare Breed 讲述了皇冠体育娱乐场网址前20年的历史, 皇冠体育娱乐场网址在为鲜为人知的疾病开发药物时所面临的困难, 以及皇冠体育娱乐场网址如何成长为一家全球性企业. 它跟随研究人员, patients, 以及那些在推动新想法方面发挥作用的高管,以及他们如何克服科学难题, regulatory, 以及为有需要的儿童提供一流和一流治疗的财政挑战.

A Rare Breed 现在可以在 Amazon 所有收益将捐给关注罕见疾病的患者权益组织.


图片:皇冠体育娱乐场网址标志
公司的里程碑

回顾那些让皇冠体育娱乐场网址走到今天的新闻、公告和里程碑.

Learn More 皇冠体育娱乐场网址公司的里程碑
Our Pipeline

皇冠体育娱乐场网址最大限度地发挥基因创新的影响,开发变革性疗法.

皇冠体育娱乐场网址最近公布了2023年研发项目的最新进展&D Day. 查看皇冠体育娱乐场网址的投资者重播 Relations site.

View Now Our Pipeline