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第一个也是唯一的酶替代治疗MPS I.

Indication

ALDURAZYME (laronidase)适用于患有Hurler和Hurler-Scheie型粘多糖病I (MPS I)的患者以及患有中度至重度症状的Scheie型患者. 目前尚不清楚用雪氏型治疗轻度感染患者的风险和益处.

ALDURAZYME已被证明可以改善肺功能和行走能力. 尚未评估ALDURAZYME对该疾病中枢神经系统表现的影响.

使用限制:

  • 目前尚不清楚用雪氏型治疗轻度感染患者的风险和益处.
  • 尚未评估ALDURAZYME对该疾病中枢神经系统表现的影响.

警告:过敏风险

  • 一些患者在ALDURAZYME期间观察到危及生命的过敏反应® infusions.
  • 在使用ALDURAZYME时,应随时提供适当的医疗支持.
  • 患有呼吸功能受损或急性呼吸道疾病的患者可能由于输液反应而有严重急性加重呼吸损害的危险,需要额外的监测.

ALDURAZYME® (laronidase)是一种酶替代疗法,旨在解决粘多糖病I (MPS I)的根本原因。. ALDURAZYME由皇冠体育娱乐场网址公司生产,由赛诺菲健赞公司在美国进行商业化, EU, 与国际.

MPS I是一种遗传性溶酶体贮积症,由α - l -伊杜糖醛酸酶缺乏引起, 一种溶酶体酶,通常需要用于分解某些称为糖胺聚糖(GAGs)的复杂碳水化合物. 如果酶的含量不够, gag的正常分解是不完全或受阻的. 细胞无法排出碳水化合物残基,它们在细胞的溶酶体中积累. 这种积累破坏了细胞的正常功能,并引起了疾病的临床表现.


重要安全资讯

警告:过敏风险

  • 一些患者在ALDURAZYME期间观察到危及生命的过敏反应® infusions.
  • 在使用ALDURAZYME时,应随时提供适当的医疗支持.
  • 患有呼吸功能受损或急性呼吸道疾病的患者可能由于输液反应而有严重急性加重呼吸损害的危险,需要额外的监测.

警告和注意事项

过敏反应和超敏反应

  • 在患者输注ALDURAZYME期间或输液后3小时内观察到过敏反应和严重超敏反应. 其中一些反应是危及生命的,包括呼吸衰竭, 呼吸窘迫, stridor, tachypnea, bronchospasm, 阻塞性气道障碍, hypoxia, hypotension, bradycardia, and urticaria.
    • 如发生过敏或其他严重的超敏反应, 立即停止输注ALDURAZYME并开始适当的医疗治疗.
    • 由于冠状动脉疾病的患病率增加,如果考虑在MPS I患者中使用肾上腺素,则应谨慎.
    • 干预措施包括复苏, 机械通气支持, 紧急气管切开术, hospitalization, 吸入-肾上腺素能激动剂治疗, epinephrine, 静脉注射皮质类固醇.
  • ALDURAZYME的临床研究和上市后安全经验, 大约1%的患者出现了严重或严重的过敏反应. 在MPS I患者中, 先前存在的上气道阻塞可能导致某些反应的严重程度. 因为有可能发生复发性反应, 一些最初出现严重反应的患者可能需要长期观察.
  • 应考虑过敏性或严重超敏反应后再次给药ALDURAZYME的风险和益处. 应该格外小心, 采取适当的复苏措施, 如果决定重新使用该产品.

与给药相关的急性呼吸系统并发症

  • 在ALDURAZYME输注时,有急性发热或呼吸道疾病的患者可能有更大的输注反应风险. 在给予ALDURAZYME之前,应仔细考虑患者的临床状况,并考虑延迟ALDURAZYME输注.
  • 睡眠呼吸暂停在MPS I患者中很常见. 在开始ALDURAZYME治疗前应考虑气道通畅评估. 在睡眠期间使用补充氧气或持续气道正压通气(CPAP)的患者在输注期间应随时获得这些治疗,以防因使用抗组胺药引起输注反应或极度嗜睡/睡眠.

急性心肺衰竭的风险

  • ALDURAZYME适用于易发生液体超载的患者或有急性潜在呼吸系统疾病或心脏和/或呼吸功能受损且需要限制液体的患者. 这些患者在输液期间可能有心脏或呼吸状况严重恶化的危险.
  • 在ALDURAZYME输注期间,应随时提供适当的医疗支持和监测措施, 有些病人可能需要延长观察时间,这应该根据病人的个人需要而定.

输液反应

  • 因为有可能发生输液反应, 患者在输注前应接受退烧药和/或抗组胺药. 如果发生输注相关反应, 不管预处理如何, 降低输液速率, 暂时停止输液, 或给予额外的退烧药和/或抗组胺药可改善症状.

不良反应

6岁及以上患者

  • ≥10%的患者报告的最常见不良反应是输液反应(32%)。. 包括皮疹(36%)、潮红(23%)、注射部位反应(18%)和感觉异常(14%)。. 其他常见不良反应包括上呼吸道感染(32%)。, 反射亢进(14%), 静脉通路不良(14%).

6个月及以上患者

  • 最常见的严重不良事件是中耳炎(20%)和ALDURAZYME输注需要中心静脉导管(15%)。. ≥10%的患者报告的最常见不良反应是输液反应(35%)。. 其中包括发热(30%), chills (20%), 血压升高(10%), tachycardia (10%), 氧饱和度下降(10%).

Please see 完整的处方信息 包括ALDURAZYME的黑框警告.


图片:处理烧杯的科学家
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