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第一个被批准的治疗巴顿氏病的方法.

BRINEURA® (cerliponase阿尔法)用于减缓3岁及以上晚期婴儿神经性cerlioid lipofuscinosis 2 (CLN2)患儿的行动能力丧失。, 也被称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏. Brineura是第一个直接注入脑液的酶替代疗法, 通过帮助替换受影响儿童缺失的TPP1酶缺陷来治疗CLN2疾病的根本原因.

因为可能有过敏反应, 应随时提供适当的医疗支助, 对患者应密切观察, Brineura输注期间和之后. 如果发生过敏反应,立即停止输液并开始适当的药物治疗. 告知患者/护理人员过敏反应的体征和症状,如果发生,立即就医. 考虑过敏反应后再给Brineura的风险和益处.

CLN2疾病是一种极其罕见且进展迅速的脑部疾病,据估计,每年在美国出生的儿童中有20人患有这种疾病——不到百万分之一.

通过“BRINEURA的竞赛”了解更多关于CLN2疾病首个治疗方法的发展.”


Indication

BRINEURA® (cerliponase阿尔法)是一种处方药,用于减缓3岁及以上晚期婴儿神经性cerlioid lipofuscinosis 2 (CLN2)有症状的儿科患者行走或爬行能力的丧失。, 也被称为三肽基肽酶1 (TPP1)缺乏.

重要安全资讯

BRINEURA是一种处方药. BRINEURA治疗前, 与医生讨论孩子的病史是很重要的. 告诉医生,如果他们生病或服用任何药物,如果他们对任何药物过敏. 您孩子的医生将决定BRINEURA是否适合他们. 如果您对BRINEURA有任何疑问或想了解更多信息,请联系您孩子的医生.

BRINEURA只能通过注入脑内液体(称为脑室注射)并使用无菌技术来降低感染风险. 在首次输注前至少5至7天,必须放置脑室内通路装置或端口. 脑室内通路装置相关感染, 包括脑膜炎, BRINEURA治疗组的观察结果. 如果出现任何感染或脑膜炎的迹象,请立即联系您孩子的医生. 在CLN2疾病患者中,感染的体征和症状可能并不明显. 你的医生应该警惕地寻找感染的迹象和症状, 包括脑膜炎, 在BRINEURA治疗期间.

在BRINEURA单次穿刺给药4年之前,应更换您孩子的脑室内通路装置, 因为设备可能会因反复使用而变质.

BRINEURA不应用于有活动性脑室内通路装置相关并发症的患者.g., leakage, 设备故障, 或者设备相关感染, 包括脑膜炎), 急性症状, 装置插入部位周围未解决的局部感染(例如.g. 蜂窝织炎或脓肿),或者用分流器排出大脑周围多余的液体. 在每次输注BRINEURA之前,您孩子的医生应检查头皮并收集您孩子的脑脊液(CSF)样本, 检查是否存在设备故障或感染.

在BRINEURA输注期间和之后可能出现低血压和/或心率缓慢. 如果发生这些反应,请立即联系您孩子的医生.

与BRINEURA治疗相关的不良或超敏反应, 包括发烧, vomiting, 和易怒, 可能在治疗期间和输液后24小时发生. 在BRINEURA输注之前,您的孩子可能会接受抗组胺药等药物治疗,以减少反应的风险. 可能发生严重和严重的过敏反应(过敏反应). 如果发生反应,输液将停止,您的孩子可能会被给予额外的药物. 如果发生严重的反应, 输液将停止,您的孩子将接受适当的治疗. 如果出现任何过敏反应的迹象,立即就医.

对3岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定.

BRINEURA输注期间报告的最常见副作用包括发烧, 心脏电活动的问题, 脑积水脑液中蛋白质的减少或增加, vomiting, seizures, 超敏反应, 血管外的血液收集(血肿), headache, 易怒, 并且增加了脑液中的白细胞计数, device-related感染, 心率慢, 感到紧张不安, 还有低血压. 脑室内装置相关的副作用包括感染, 分娩系统相关并发症, 脑液中白细胞数量增加.

这些还不是BRINEURA可能产生的全部副作用. 如果孩子有任何困扰他们的症状,或者症状没有消失,就和医生谈谈.

打电话给你的医生咨询有关副作用的医疗建议. 你可以向皇冠体育娱乐场网址制药公司报告副作用. 拨打1-866-906-6100,或拨打1-800-皇冠体育官网-1088,或访问 www.fda.gov/medwatch.

请参阅随附的 处方信息, or visit www.BRINEURA.com.


图片:处理烧杯的科学家
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